8月7日，證券時報記者從正大天晴獲悉，近日，公司1類新藥羅伐昔替尼片納入突破性療法，用于慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的治療。羅伐昔替尼為全球首個進入臨床階段的JAK/ROCK雙重小分子抑制劑。目前，其用于治療中高危骨髓纖維化（MF）在國內(nèi)處于上市審評階段；慢性移植物抗宿主病的治療在國內(nèi)處于Ⅲ期臨床研究階段，在美國已獲準開展II期臨床。

羅伐昔替尼片是正大天晴自主研發(fā)的一款首創(chuàng)新藥（first-in-class），在治療慢性移植物抗宿主病、骨髓纖維化、急性移植物抗宿主病（aGVHD）、噬血細胞綜合征等疾病中展現(xiàn)出廣闊的治療潛力。

異基因造血干細胞移植（allo-HSCT）是治療惡性血液系統(tǒng)疾病的一種有效方式，而慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是allo-HSCT的主要并發(fā)癥之一，發(fā)生率可達30%—70%。研究表明，JAK/STAT以及ROCK2信號通路在cGVHD的發(fā)生發(fā)展中發(fā)揮著重要的作用。

羅伐昔替尼是一類新型、口服的JAK/ROCK抑制劑，能夠抑制JAK家族激酶活性及ROCK激酶活性，抑制JAK/STAT通路的持續(xù)異常活化，同時抑制ROCK2減輕STAT3的磷酸化，進而重建免疫平衡。

羅伐昔替尼的Ib/IIa期臨床結果已發(fā)表于國際血液學領域頂級期刊《Blood》：該研究共納入44例中度或重度糖皮質(zhì)激素難治性或依賴性cGVHD患者，未出現(xiàn)劑量限制性毒性，且未發(fā)生與羅伐昔替尼相關導致停藥的不良事件。最佳總體緩解率（BOR）為86.4%，12個月無失敗生存率（FFS）為85.2%，88.6%的受試者降低了對糖皮質(zhì)激素劑量的需求，59.1%的受試者cGVHD相關癥狀得到改善。目前，羅伐昔替尼用于治療中重度cGVHD的Ⅲ期臨床試驗正在招募受試者。

此外，在中高危骨髓纖維化（MF）領域，羅伐昔替尼片上市申請于2024年7月獲CDE受理，目前處于上市審評階段。2024年美國血液學會（ASH）大會首次公布其在蘆可替尼經(jīng)治骨髓纖維化人群的研究數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，2022年8月至2023年9月，研究共納入9例受試者。主要終點第24周時脾體積減少≥35%（SVR35）率為25%，治療期間最佳SVR35率為75%。

在急性移植物抗宿主病（aGVHD）領域，根據(jù) 2025年歐洲血液學（EHA）大會公開的Ib期臨床試驗數(shù)據(jù)：對于激素耐藥的aGVHD患者，28天總體緩解率達84%，腸道緩解率高達80%；38.5%的aGVHD患者在56天內(nèi)完全停止使用糖皮質(zhì)激素，1年生存率高達92.3%。

正大天晴表示，公司將始終秉持創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展，加速羅伐昔替尼的全球臨床開發(fā)，并持續(xù)投入腫瘤免疫治療研發(fā)，以期為全球患者帶來更優(yōu)治療方案。